Gene therapy

Gene therapy - paggamot na ito ay namamana non-namamana, multifactorial sakit, na kung saan ay isinasagawa sa pamamagitan ng pagpapasok ng mga gene sa isang pasyente sa iba pang mga cell. Ang layunin ng therapy ay upang puksain ang genetic depekto o pagbibigay ng mga cell ng mga bagong tampok. Lubhang mas madaling ipasok sa cell ay malusog, ganap na nagtatrabaho gene, kaysa upang iwasto ang mga depekto sa mga umiiral na.

Gene therapy ay limitado sa mga pag-aaral sa somatic tisiyu. Ito ay dahil sa ang katunayan na ang anumang panghihimasok sa sex at embryonic cell ay maaaring magbigay sa napaka-unpredictable mga resulta.

Sa kasalukuyan inilapat pamamaraan ay epektibo sa pagpapagamot ng parehong monogenic at multifactorial sakit (mapagpahamak tumor, ang ilang mga uri ng mabigat na cardiovascular sakit, viral diseases).

Tungkol sa 80% ng lahat ng mga proyekto na may kaugnayan sa gene therapy, HIV impeksyon at kanser. Sa kasalukuyan, pananaliksik ay isinasagawa tulad minamana sakit tulad ng hemopilya B, ni Gaucher sakit, cystic fibrosis, hypercholesterolemia.

Paggamot ng mga genetic sakit ay nagsasangkot:

· Ang pagpili at pagpapalaganap ng mga indibidwal na mga uri ng mga cell sa mga pasyente;

· Ang pagpapakilala ng mga banyagang gene;

· Ang pagpili ng mga cell na kung saan ang "nahuli" foreign gene;

· Pagtatanim sa mga pasyente (hal, sa pamamagitan ng pagsasalin ng dugo).

Gene therapy ay batay sa pagpapakilala ng kopya DNA sa tisyu ng mga pasyente. Ang pinaka-epektibong pamamaraan ay itinuturing na injectable at erosol bakuna.

Gene therapy ay gumagana sa dalawang paraan:

1. Paggamot ng monogenic sakit. Kabilang dito ang mga kaguluhan sa utak na nauugnay sa anumang pinsala sa mga cell na makagawa ng neurotransmitters.

2. Paggamot ng mga sakit na namamana. Ang pangunahing na paglalapit na ginagamit sa art:

· Genetic pagpapabuti ng immune cells;

· Pagtaas ng immunoreactivity ng tumor;

· I-block ang pagpapahayag ng oncogenes;

· Pangangalaga sa malusog na mga selula mula sa chemotherapy;

· Input tumor suppressor gene;

· Ang produksyon ng mga anti-tumor agent malusog na mga selula;

· Produksyon ng antitumor bakuna;

· Lokal na pag-playback ng normal na tisyu sa pamamagitan ng paggamit ng antioxidants.

Paggamit ng gene therapy ay maraming pakinabang, at sa ilang mga kaso ay ang tanging pagkakataon ng isang normal na buhay para sa mga may sakit na tao. Gayunman, ang lugar na ito ng agham ay hindi ganap na nauunawaan. May ay isang internasyonal na ban sa pagsubok ng genital at pre-pagtatanim embryonic cell. Ito ay ginagawa upang maiwasan ang mga hindi gustong mga gene constructs at mutations.

Binuo at kinilala ang ilan sa ang mga kondisyon sa ilalim kung saan klinikal na pagsubok ay pinahihintulutan:

1. Ang gene inililipat sa mga cell target, dapat maging aktibo para sa isang mahabang panahon.

2. Ang dayuhan na kapaligiran gene dapat magpanatili pagiging epektibo nito.

3. Gene transfer ay hindi dapat maging sanhi ng mga salungat na mga reaksyon sa katawan.

Mayroong isang bilang ng mga isyu na mananatiling may-katuturan ngayon at para sa maraming mga siyentipiko sa buong mundo:

• Makakaapekto ba ang mga siyentipiko na nagtatrabaho sa larangan ng gene therapy, upang bumuo ng isang kumpletong genokorrektsiyu na hindi magpose ng pananakot sa salinlahi sa hinaharap?

• Makakaapekto ba ang kailangan para sa at kapaki-pakinabang ng gene therapy treatment para sa isang partikular pares malampasan ang panganib ng pagkagambala sa kinabukasan ng sangkatauhan?

• Kung ang naturang pamamaraan ay inaring ganap, na naibigay ang overpopulation ng planeta sa hinaharap?

• Paano nauugnay ang mga katulad na mga pamamaraan sa mga tao na may mga tanong homeostasis ng biosphere at lipunan?

Sa konklusyon, dapat itong nabanggit na ang genetic therapy sa kasalukuyan yugto ng sangkatauhan ay nag-aalok ng mga paraan upang tratuhin ang mga pinaka-malubhang sakit na hanggang kamakailan ay itinuturing na wala nang lunas at nakamamatay. Gayunpaman, sa parehong oras, ang pag-unlad ng agham na ito confronts siyentipiko bagong hamon na dapat na direksiyon araw na ito.